| 11 Octobre 2017
Cette étude monocentrique de Phase I/II, en ouvert, en escalade de dose sera réalisée chez 12 patients volontaires âgés de plus de 18 ans et atteints d'une rétinite pigmentaire liée à un défaut du gène PDE6B sans autre manifestation syndromique. « Cette autorisation d'étude clinique par l'ANSM est une étape importante pour Horama. Nous sommes ravis d'initier cette étude de Phase I/II qui nous permettra de confirmer la sécurité de l'administration unilatérale sous rétinienne de HORA-PDE6B pour le traitement de cette rétinite pigmentaire. Cette pathologie, l'une des plus répandues parmi les dystrophies de la rétine, ne bénéficie encore d'aucun traitement » commente, Christine Placet, présidente d'Horama. A propos de la rétinite pigmentaire due à des mutations du gène PDE6B (RP) La rétinite pigmentaire (RP) est une dystrophie rétinienne héréditaire caractérisée par la perte progressive des photorécepteurs et/ou le dysfonctionnement de l'épithélium pigmentaire rétinien, associés à des dépôts pigmentaires visibles au fond d'œil. Dans l'enfance, les personnes touchées par une RP développent une cécité nocturne. Puis, le champ visuel périphérique diminue progressivement. Vers l'âge de 40 ans, les patients perdent la vision centrale. Parmi les cas de RP, la mutation du gène PDE6B est l'une des formes génétiques les plus fréquentes. A propos de HORA-PDE6B HORA-PDE6B est un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) développé pour le traitement de la rétinite pigmentaire due à un défaut du gène PDE6B. Conçu comme une thérapie génique de remplacement, il permet de fournir une copie non mutée du gène PDE6B humain pour remplacer le gène défectueux, dans le but d'exprimer une protéine PDE6ß fonctionnelle dans le segment externe des bâtonnets. HORA-PDE6B est administré sous la forme d'une suspension stérile de particules virales injectées directement dans l'espace sous-rétinien. Cela permet une expression du transgène dans les bâtonnets (où la sous-unité PDE6? est spécifiquement exprimée) et aussi dans les cônes. A propos d'Horama Horama est une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des traitements de thérapie génique reposant sur des vecteurs viraux adéno-associés recombinants (rAAV) et ciblant des maladies rares de la rétine. Horama a été créée en 2014, à l'initiative d'une équipe de chercheurs académiques ayant mené dès 2011 l'un des tout premiers essais cliniques de thérapie génique appliquée à l'ophtalmologie en France. Ces chercheurs fondateurs d'Horama (Philippe Moullier, Christian Hamel (1955-2017) et Vasiliki Kalatzis de l'INSERM, Michel Weber et Guylène Le Meur du CHU de Nantes) possèdent des compétences complémentaires reconnues sur la scène internationale.
Paris, le 11 octobre 2017 - Horama (www.horama.fr), société française de biotechnologie basée à Paris et à Nantes et spécialisée dans la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques rares en ophtalmologie, annonce aujourd'hui avoir obtenu l'autorisation de l'Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) pour le lancement d'un essai clinique de Phase I/II pour HORA-PDE6B, pour le traitement d'une rétinite pigmentaire. L'objectif de cette étude clinique, menée au sein de la Clinique Ophtalmologique du CHU de Nantes (France), est d'évaluer la sécurité et l'efficacité du produit après administration unilatérale sous-rétinienne chez des patients atteints de rétinite pigmentaire liée à des mutations bialléliques du gène PDE6B conduisant à un défaut d'expression de la protéine PDE6ß (PDE6beta).
