| 10 Juillet 2017
Paris, France, le 10 juillet 2017 - Horama (www.horama.fr), un des leaders de la thérapie génique pour le traitement de maladies génétiques rares en ophtalmologie, annonce l'obtention de la désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis pour son produit HORA-RLBP1 pour le traitement de la rétinite ponctuée albescente (rétinite pigmentaire causée par une mutation du gène RLBP1). Le produit HORA-RBLP1 bénéficie déjà depuis octobre 2016 d'une ODD accordée par la Commission Européenne pour le traitement de la rétinite pigmentaire Horama avait également obtenu une ODD accordée par l'agence réglementaire américaine Food and Drug Administration (FDA) pour son candidat médicament HORA-PDE6B pour le traitement de la rétinite pigmentaire causée par une mutation du gène PDE6B en juillet 2016 Désignation de médicament orphelin (ODD) Aux Etats-Unis, la désignation de médicament orphelin est accordée aux médicaments destinés au traitement ou à la prévention des maladies avec un besoin médical non satisfait, affectant moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis. Cette désignation accorde des incitations importantes comme notamment sept années d'exclusivité de commercialisation aux États-Unis après approbation du produit dans l'indication par la FDA. En Europe, la désignation de statut de médicament orphelin est accordée dans le but d'inciter au développement de nouveaux médicaments permettant le traitement, la prévention ou le diagnostic de maladies ou conditions létales, invalidantes ou chroniques, avec un besoin médical non satisfait, affectant au maximum cinq personnes sur 10 000 dans l'Union Européenne. Ce statut garantit notamment dix ans d'exclusivité commerciale après l'obtention de l'autorisation de mise sur le marché dans tous les états membres de l'Union Européenne. On dénombre plus de 5 millions de personnes dans le monde atteintes de dystrophies rétiniennes, maladies génétiques rares causant progressivement la perte totale de vision. A ce jour, plus de 200 gènes sont identifiés comme étant responsables de dystrophies rétiniennes. Horama dédie son activité à la thérapie génique pour le traitement de rétinopathies pigmentaires héréditaires, des pathologies ophtalmiques orphelines. La société développe des traitements reposant sur des vecteurs dérivés d'un virus adéno-associé recombinant (rAAV) et permettant de ralentir la perte de la fonction visuelle dans le cas de dystrophies rétiniennes, voire de l'améliorer. « L'obtention de ces statuts de médicaments orphelins en Europe et aux Etats-Unis, pour HORA-RLBP1 et HORA-PDE6B, marque une étape clef du développement de nos deux candidats médicaments qui vont pouvoir bénéficier d'incitatifs importants tant en Europe qu'aux US. Ce statut est accordé après examen de la rareté et de la gravité de l'affection, ainsi que des bienfaits potentiels des produits dans l'indication cible », souligne Christine Placet, Directeur Général d'Horama. Horama dispose d'un portefeuille diversifié né de sa plateforme de thérapie génique dont les deux programmes principaux, qui viennent d'obtenir des ODDs, sont HORA-PDE6B (rétinite pigmentaire) et HORA-RLPB1 (Rétinite Ponctuée Albescente), ces deux produits devant entrer en clinique dans les prochains mois. A propos d'Horama Horama est une société biopharmaceutique au stade clinique qui développe des traitements de thérapie génique reposant sur des vecteurs dérivés d'un virus adéno-associé recombinant (rAAV) et ciblant des maladies rares de la rétine. Le portefeuille de la société comprend notamment deux produits qui entreront en clinique dans les prochains mois. Horama a été créée en 2014, à l'initiative de l'équipe de chercheurs académiques qui a mené dès 2011 l'un des tout premiers essais cliniques de thérapie génique appliquée à l'ophtalmologie. Ces chercheurs fondateurs d'Horama possèdent des compétences complémentaires reconnues sur la scène internationale.
