| 24 Mai 2017
PARIS, France et CAMBRIDGE, Mass., USA - le 24 mai 2017 - Lysogene, (la « Société » FR0013233475 - LYS) société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui la signature d'un accord stratégique de fabrication avec Brammer Bio, l'un des principaux fabricants de produits de thérapie cellulaire et génique par vecteur viral. Brammer Bio fabriquera LYS-GM101, le second candidat-médicament de Lysogene utilisant le vecteur AAVrh10, pour des essais cliniques dans l'indication de la Gangliosidose à GM1, une neuropathie rare, caractérisée par une surcharge lysosomale, qui entraîne le décès prématuré des patients. « Nous sommes très heureux d'avoir signé cet accord avec Brammer Bio, l'un des principaux acteurs possédant une compétence prouvée dans la fabrication à échelle industrielle des produits reposant sur la technologie AAV, afin de fournir la meilleure qualité de produit pour les essais cliniques du LYS-GM101», a déclaré Mark Plavsic, Directeur Technique de Lysogene. « Cet accord nous garantit notamment un approvisionnement de médicaments de thérapie génique à l'état commercialisable par la suite et conforme aux besoins que nous en aurons. » Les données précliniques des modèles animaux ont montré que le LYS-GM101 réduit les substrats toxiques (les gangliosides à GM1) et transforme le phénotype animal, en introduisant une copie fonctionnelle du gène codant pour l'enzyme manquante (la ß-galactosidase). Ces études étayeront par ailleurs la demande du statut d'« Investigational New Drug » et le lancement de l'essai clinique de Phase I, qui devrait intervenir en 2019. « Nous sommes ravis de ce partenariat avec Lysogene pour la fabrication du produit de thérapie génique pour leurs études à venir puis pour la phase de commercialisation où le même procédé sera utilisé», a déclaré Mark Bamforth, Président Directeur Général de Brammer Bio. « Nous sommes très heureux de cette opportunité qui nous est donnée d'aider les patients qui en ont besoin et de réaffirmer le statut de leader de Brammer Bio dans la fabrication de choix des médicaments de thérapie génique. » À propos de GM1 La Gangliosidose à GM1 est une maladie rare neurodégénérative caractérisée par des retards cognitifs et moteurs de développement graves entraînant la mort précoce. La maladie est causée par une mutation du gène GLB1 qui code pour la bêta-galactosidase, une enzyme nécessaire au recyclage de la molécule GM1-gangliosidose dans les neurones. Ce lipide du cerveau est essentiel pour un fonctionnement normal, mais son accumulation entraine une neurodégénerescence et des symptômes neurologiques sévères. À la connaissance de la Société, il n'existe à ce jour aucun traitement permettant de stabiliser ou ralentir l'état clinique des patients atteints de GM1. À propos de Brammer Bio Brammer Bio fournit aux grands laboratoires pharmaceutiques et aux sociétés de biotechnologie les vecteurs de thérapies géniques in vivo et cellulaires ex vivo répondant à leurs besoins cliniques et commerciaux, ainsi que des services de développement protocolaire et analytique, et de soutien dans les démarches auprès des autorités en charge de la réglementation, afin d'accélérer la mise sur le marché de médicaments innovants qui amélioreront la santé des patients. Brammer Bio est détenu par Ampersand Capital Partners, seul investisseur institutionnel présent au capital, et par ses fondateurs. Pour en savoir plus, rendez-vous sur le site www.brammerbio.com À propos de Lysogene Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés pour traiter des maladies rares et mortelles du SNC de l'enfant, pour lesquelles il n'existe aujourd'hui, à la connaissance de la Société, aucun traitement. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une solide plateforme et un réseau important, avec des produits innovants dans la MPS IIIA et dans la gangliosidose à GM1. Chacun des produits développés par Lysogene, LYS-SAF302 et LYS-GM101, dispose des désignations de médicament orphelin par la FDA et l'EMA, et de la désignation de maladie rare pédiatrique par la FDA.
L'accord stratégique de fabrication porte sur le produit de thérapie génique de Lysogene qui utilise le vecteur AAVrh10
