altCRISPR Therapeutics et Anagenesis Biotechnologies annoncent un accord stratégique de licence et de collaboration pour développer une thérapie cellulaire basée sur la technologie CRISPR/Cas9 pour les maladies musculaires.

CRISPR Therapeutics acquiert une licence exclusive et mondiale sur la technologie de production de Mésoderme Paraxial (P2MC), propriété d’Anagenesis, avec un focus initial porté sur la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD).

BALE, Suisse et ILLKIRCH GRAFFENSTADEN, France - 8 Juin 2016 - CRISPR Therapeutics et Anagenesis Biotechnologies annoncent aujourd'hui un accord de licence et de collaboration, qui donne à CRISPR Therapeutics l’exclusivité mondiale sur la technologie de production de Mésoderme Paraxial (P2MC) d’Anagenesis dans l’optique de développement de thérapies cellulaires à destination des maladies musculaires. La technologie P2MC est la propriété d’Anagenesis, qui détient une licence exclusive et mondiale obtenue avec le soutien de l'AFM- téléthon, INSERM-Transfert, le CNRS et l'Université de Strasbourg. La technologie P2MC permet notamment la différenciation de cellules souches en progéniteurs musculaires y compris en cellules satellites. L'accord permettra le développement de thérapies cellulaires utilisant le « gene-editing » afin de corriger certaines anomalies génétiques musculaires. Le premier projet concernera la maladie de Duchenne (DMD).

« Nous sommes engagés à trouver de nouveaux traitements pour DMD et cette collaboration est une étape déterminante de notre stratégie pour DMD et d'autres maladies musculaires », déclare Samarth Kulkarni, Chief Business Officer de CRISPR Therapeutics.

La puissance de la combinaison des deux technologies pourra apporter de nouveaux traitements aux enfants atteints de DMD et à des patients atteints d'autres maladies musculaires. « Associer le gene-editing à la technologie P2MC va permettre de développer des approches thérapeutiques ex vivo pour DMD en utilisant les cellules satellites d’Anagenesis », déclare Bill Lundberg, Directeur Scientifique de CRISPR Therapeutics.

« Nous sommes ravis de ce partenariat avec CRISPR Therapeutics, un leader dans le domaine du « gene-editing », pour développer de nouveaux traitements pour les maladies musculaires et notamment pour la DMD » déclare Jean-Yves Bonnefoy, PDG d’Anagenesis. « Nous pensons que notre technologie offre des avantages sans pareils et présentera de fortes synergies avec le « gene-editing » de CRISPR Therapeutics. Ce partenariat représente la première pierre posée à l’édifice de notre nouvelle filiale américaine, Anagenesis Biotherapies Inc., basée à Boston et dédiée aux thérapies cellulaires dérivant de notre technologie P2MC. »

Dans le cadre de cette collaboration, Olivier Pourquié, co-fondateur scientifique d’Anagenesis et professeur à la Harvard Medical School et au Brigham and Women's Hospital, interviendra comme consultant.

Anagenesis est la troisième collaboration de CRISPR Therapeutics en l’espace de sept mois, suivant celles mise en place avec Vertex Pharmaceuticals et Bayer AG.

A propos de CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics est une société leader dans le « gene-editing », axée sur le développement de traitements potentiels pour les maladies graves en utilisant sa technologie de « gene-editing » CRISPR/Cas9. CRISPR est une technologie révolutionnaire qui permet des corrections au niveau de l'ADN génomique. L’équipe multidisciplinaire de la Société, composée de chercheurs de renommée mondiale, travaille sur un certain nombre de programmes pour traiter des maladies graves pour lesquelles aucun traitement n’est disponible. Le brevet de CRISPR/Cas9 pour une utilisation thérapeutique humaine a été licencié auprès de la fondatrice scientifique Emmanuelle Charpentier, Ph.D., qui a co-inventé l'application de CRISPR/Cas9 pour le « gene-editing ». CRISPR Therapeutics est basée à Bâle, en Suisse avec ses activités de R&D basées à Cambridge, MA. Pour plus d'informations, visitez www.crisprtx.com.

A propos d’Anagenesis Biotechnologies

Anagenesis Biotechnologies est une société qui développe de nouveaux traitements contre les maladies musculaires (génétiques telles que DMD et chroniques telles que la sarcopénie et la cachexie). La société a été co-fondée par le Pr. Olivier Pourquié, un leader d'opinion reconnu mondialement dans le domaine des cellules souches et du développement musculo- squelettique. Olivier Pourquié est actuellement professeur à la Harvard Medical School et au Brigham and Women's Hospital et membre du Harvard Stem Cell Institute. Anagenesis est composée d’une équipe solide et expérimentée dirigée par son PDG, le Dr Jean-Yves Bonnefoy. Anagenesis Biotechnologies à Illkirch, France, se concentre dorénavant sur les criblages à haut débit de molécules (HTS & HCS), tandis que sa nouvelle filiale américaine à Boston, MA, Anagenesis Biotherapies Inc., développe les approches de thérapie cellulaire. Pour plus d'informations, visitez www.anagenesis-biotech.com.

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