| 31 Octobre 2012
FDA Advisory Committee Recommends Approval of Lomitapide for Treatment of Homozygous Familial Hypercholesterolemia HoFH
October 30 - Aegerion Pharmaceuticals, Inc., une récente start-up de biotech pharmaceutique, dédiée au développement d'un nouveau traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH), maladie rare très invalidante et souvent mortelle, annonce que l'EMDAC, le Comité consultatif de la FDA pour les médicaments endocrinologiques et métaboliques, a considéré (par un vote de 13 contre 2) qu'Aegerion avait présenté des données d'efficacité et d'innocuité suffisantes pour autoriser la mise sur le marché du Lomitapide, pour le traitement des patients atteints de cette maladie, en association à un régime pauvre en graisses et aux traitements hypo-cholestérolémiants classiques.
Marc Beer, Président (CEO) d'Aegerion Pharmaceuticals, a ensuite confirmé que sa compagnie allait se rapprocher de la FDA pour compléter la revue des indications du Lomitapide, " pour permettre très rapidement aux patients atteints par la HoFH de bénéficier de ce nouveau médicament capable de baisser très significativement leur taux de LDL-cholestérol".
La FDA a fixé au 29 décembre 2012 la date limite pour la mise en place d'un PDFUA (Prescription Drug User Fee Act), qui est une notification officielle des indications spécifiques aux médicaments, pour le Lomitapide. Le comité consultatif (EMDAC) est un organe indépendant de la FDA, qui n'est pas liée par ses avis mais qui les intègre dans ses propres recommandations.
L'absorbtion des graisses : un mécanisme complexe... et vital
Les lipides jouent un rôle indispensable dans la fourniture d'énergie au corps humain, dans la composition des cellules, en particulier les cellules nerveuses, la composition des hormones, etc.... Ingérés dans le bol alimentaire, les acides gras et le cholestérol sont absorbés au niveau intestinal, initiant ainsi la voie exogène de transport des lipides. Un grand nombre de protéines cellulaires distinctes peuvent influencer, de manière positive ou négative, l'absorption intestinale des acides gras et du cholestérol alimentaire. Parmi elles, les MTP (Microsomal Triglyceride Transfer Protein) présentes dans le foie et les intestins, jouent un rôle essentiel dans l'assemblage et la sécrétion des lipoprotéines riches en triglycérides, qu'il s'agisse des chylomicrons dans les entérocytes (au niveau de l'intestin), ou des cholestérols (LDL, VLDL) dans les hépatocytes, au niveau du foie.
Le Lomitapide
Le Lomitapide, lui, est une MTP-I, petite molécule inhibitrice de ces protéines MTP, qu'Aegerion a développé pour un traitement par voie orale, une fois par jour, des patients atteints par la HoFH et les chylomicronémies familiales (FC).
Le Lomitapide a été évalué dans quatorze essais cliniques de Phase I et huit essais de Phase II, ainsi que dans une étude pivot de phase III pour la HoFH achevée en 2011. Une étude pour évaluer la sécurité à long terme est en cours. Plus de 900 patients ont été traités avec Lomitapide dans le cadre de ces essais cliniques.
Aujourd'hui, il n'existe pas encore d'inhibiteur des MTP sur le marché.
Au sujet de la HoFH (hypercholestérolémie familiale homozygote)
L'hypercholestérolémie familiale homozygote est une maladie génétique très rare (environ 75 personnes en France) causée par une altération des gènes codant pour les récepteurs des LDL. Le récepteur de LDL est une protéine située à la surface des cellules qui est responsable de la liaison puis du transfert dans le sang. Une perte de fonction du récepteur des LDL aboutit à l'accumulation de LDL- Cholestérol dans le sang et à des taux extrêmement élevés (typiquement entre 400 mg/dL and 1000 mg/dL, pour une cible thérapeutique inférieure à 100 mg/dL). Les patients qui en sont affectés ont donc des risques très élevés d'atteintes cardiovasculaires graves avant 20 ans ! Et beaucoup de patients atteints décèdent avant 30 ans.
Aegerion
Aegerion Pharmaceuticals, Inc. est une récente start-up de biotech pharmaceutique, dédiée au développement et à la commercialisation de nouveaux traitements vitaux pour traiter des maladies rares. Aujourd'hui, le produit phare d'Aegerion est un "candidat-médicament", le Lomitapide, qui se trouve dans les dernières étapes de son enregistrement.
