| 09 Septembre 2024
Points clés :
- L'étude de phase 3 HELIOS-B sur le vutrisiran a atteint son critère principal, démontrant une réduction significative du risque de décès et d'événements cardiovasculaires chez les patients atteints d'amylose ATTR avec cardiomyopathie.
- Des améliorations significatives ont été observées sur tous les critères secondaires, notamment la capacité fonctionnelle et la qualité de vie.
- Le vutrisiran a démontré un profil d'innocuité et de tolérance favorable.
- Alnylam prévoit de déposer des demandes d'autorisation de mise sur le marché dans le monde entier à partir de la fin de l'année, y compris une demande d'autorisation de mise sur le marché complémentaire auprès de la FDA américaine.
