| 31 Décembre 2015
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 8 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
- Le cancer du pancréas (association de deux immunothérapies)
- L’ hyperargininémie (benzoate de sodium)
- L’acidurie argininosuccinique (benzoate de sodium)
- Le syndrome d’irradiation aiguë (entolimod)
- Le cancer de l’anus (immunothérapie)
- Le déficit congénital en alpha-1 antitrypsine (oligomère spécifique du gène SERPINA1)
- Le traitement du sarcome des tissus mous (médicament chimique)
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Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments « orphelins » sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitation spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |
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[1] La désignation de médicament orphelin n’équivaut pas à une recommandation d’utilisation de ce médicament pour l’affection désignée car elle ne signifie nullement que ce médicament satisfera aux critères d’efficacité, de tolérance et de qualité nécessaires à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché. Comme pour tous autres médicaments, ces critères ne pourront être évalués que lorsque le dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché aura été soumis.
