Publication du bilan 2022 du Registre français de la mucoviscidose

L'ère de la trithérapie Kaftrio® : des inégalités se creusent au sein de la communauté de patients atteints de mucoviscidose

Paris, le 21 septembre 2023. L’association Vaincre la Mucoviscidose publie, aujourd’hui, le bilan 2022 du Registre français de la mucoviscidose. Ce recueil des données épidémiologiques, mis à jour chaque année, permet d’évaluer l’état de santé et la prise en charge des personnes atteintes de mucoviscidose. Les résultats de l’année 2022 confirment une nette amélioration de l’état de santé au global de l’ensemble de la population atteinte de mucoviscidose : augmentation de la population et de l’âge moyen, réduction significative du recours à la greffe, allègement des traitements… Néanmoins, ce bilan révèle aussi un accroissement des disparités et des pertes de chances considérables au sein de la communauté de patients entre ceux qui sont accès à la trithérapie et ceux qui ne l’ont pas. ¾ des patients atteints de mucoviscidose décédés, en 2022, avaient été transplantés.

Prévalence de la mucoviscidose en 2022 : davantage de nouveau-nés et une augmentation de la population adulte

L’évolution positive des indicateurs-clés étudiés dans le Registre français de la mucoviscidose se poursuit :

- une augmentation du nombre de personnes vivant avec la mucoviscidose (+3 %) pour atteindre 7743 patients recensés avec une hausse de nouveaux cas diagnostiqués : 188 en 2022 contre 144 en 2021 ;

- un accroissement de la part du nombre d’adultes (plus de 18 ans) dans l’ensemble de la population vivant avec la mucoviscidose : 62,5 % en 2022 contre 61,7 % en 2021 ou encore 48,5 % il y a 10 ans.

- une hausse de l’âge moyen des patients : 25,2 ans contre 19 ans il y a 10 ans ;

- pour la première année, l’âge médian au décès dépasse les 40 ans (40,8 ans), soit un gain de plus de 10 ans sur une décennie. Toutefois, le nombre de décès a légèrement augmenté (56 décès contre 46 en 2021).

A noter, également, une augmentation qui se poursuit du nombre de débuts de grossesse (108 en 2022 contre 100 en 2021) pour les femmes atteintes de mucoviscidose.

Kaftrio® : plus de la moitié des patients en ont bénéficié

En 2022, 50,7 % des patients atteints de mucoviscidose ont bénéficié de la trithérapie protéique Kaftrio®[1].

Le bilan du Registre de la mucoviscidose traduit les effets bénéfiques d’une meilleure prise en charge globale de la mucoviscidose, en grande partie liée à la trithérapie :

- une diminution drastique du nombre de patients ayant eu recours à une greffe pulmonaire : 23 en 2022 (contre 31 en 2021 contre plus d’une centaine avant l’arrivée de Kaftrio®) ;

- une amélioration manifeste de la santé respiratoire : augmentation de 2,2 points du VEMS[2] moyen en 2022 (84,5% contre 82,3% en 2021). Ces résultats sont le reflet d’une prise en charge globale et pluridisciplinaire de qualité au sein des CRCM et de l’administration de la trithérapie pour un grand nombre.

- un moindre recours aux thérapeutiques à visée respiratoire telles que l’aérosolthérapie (- 2 points), l’oxygénothérapie (-0,9 point) ou les corticoïdes oraux (-0,5 point). Le pourcentage du nombre de patients ayant eu au moins une cure antibiotique intraveineuse connait une baisse de 6 points (de 18,84% à 12,57%).

Des défis persistants en matière de santé digestive, hépatique et mentale

Sur les plans digestifs et hépatiques, des complications affectent davantage de patients qu’en 2021. Il convient dans les mois à venir de poursuivre les efforts pour améliorer la prise en charge des patients sur ces enjeux de santé.

Un autre aspect préoccupant réside dans l'évolution de la santé mentale des personnes atteintes de mucoviscidose, avec une légère augmentation des cas de dépression : 9,5 % des patients sont suivis pour dépression (contre 8,8% en 2021). Il reste encore à déterminer si ces tendances sont associées à des effets secondaires du nouveau modulateur de CFTR, Kaftrio®, ou à des réactions paradoxales chez certains patients, qui se trouvent parfois démunis dans la construction de leur avenir.

L’inquiétude majeure : les patients ayant subi une transplantation pulmonaire

Un constat préoccupant ressort du bilan du Registre français de la mucoviscidose 2022 : l'état de santé des patients greffés ne montre que peu d'amélioration voire se détériore, avec potentiellement la survenue de comorbidités, comme le diabète présent chez 69 % des personnes ayant subi une transplantation contre 15,9 % chez les patients non greffés, l’ostéopénie/ostéoporose (55,3% vs 12,3 %) et les cancers (8 % vs 0,5%).

Près des ¾ des patients atteints de mucoviscidose décédés, en 2022, avaient été transplantés.

Autant de signes qui démontrent l’importance de mettre l’accent sur le suivi des patients greffés, notamment pour une meilleure maîtrise de la dysfonction chronique du greffon pulmonaire.

À propos de Vaincre la Mucoviscidose :

Créée en 1965 par des parents de jeunes patients et des soignants, Vaincre la Mucoviscidose se consacre à l’accompagnement des personnes malades et de leur famille dans chaque aspect de leur vie bouleversée par la maladie. L’association organise son action autour de quatre missions prioritaires : guérir, soigner, améliorer la qualité de vie, et informer et sensibiliser. Vaincre la Mucoviscidose est une association reconnue d’utilité publique, agréée par le Comité de la charte du don en confiance et habilitée à recevoir des legs, des donations et des assurances-vie.

En savoir plus : vaincrelamuco.org

[1] Le pourcentage de patients bénéficiant de la trithérapie devrait évoluer favorablement du fait de l’extension pour les 6/11 ans intervenue fin décembre 2022 et dont les effets ne pourront se mesurer pleinement qu’en 2023. L’extension aux enfants dès l’âge de 2 ans dans le cadre d’un accès précoce devrait également contribuer à augmenter ce pourcentage tout comme l’élargissement du cadre de prescription compassionnelle intervenu en juin 2023.

[2] VEMS : volume expiratoire maximal par seconde dont le référentiel visé est de 100%.

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