| 17 Juin 2020
Alnylam annonce la publication des résultats de l’étude de phase III ENVISION sur le givosiran dans le New England Journal of Medicine. Cette étude a évalué l’efficacité et la sécurité du givosiran chez les patients atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA).
Le givosiran a démontré une réduction significative du taux de crises de porphyrie comparativement au placebo chez les patients atteints de PHA. La publication des résultats de l’étude de phase III ENVISION dans le NEJM met plus encore en évidence le bénéfice clinique du givosiran.
Pour le Pr Laurent Gouya, investigateur de la phase III Envision et coordinateur du centre de référence maladies rares Porphyries (Hôpital Louis Mourier, Colombes) : « Le Givosiran est une révolution dans la prise en charge des patients atteints de PHA prévenant l’apparition des crises neuroviscérales, permettant un retour aux études et à l’emploi, et améliorant considérablement la qualité de vie des patients. » Après avoir été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en novembre 2019, le givosiran a également reçu une autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne en mars 2020 pour le traitement de la PHA chez l’adulte et l’adolescent de 12 ans et plus. Vous pouvez consulter le communiqué de presse dans sa version complète en pièce-jointe. Un porte-parole d'Alnylam en France ainsi que le Professeur GouyaÂÂ sont à votre disposition pour répondre à vos questions. N'hésitez pas à revenir vers nous pour toute demande d'informations ou d'interviews, ainsi que des témoignages de patients. À propos d'Alnylam Pharmaceuticals Alnylam (Nasdaq : ALNY) est la première entreprise à appliquer la technique de l'interférence ARN (ARNi) au développement d'une classe entièrement nouvelle de médicaments innovants ayant le potentiel de transformer la vie des patients atteints de maladies génétiques rares, de maladies cardio-métaboliques et d'hépatopathies infectieuses. Fondés sur des recherches récompensées par un Prix Nobel, les agents thérapeutiques ARNi incarnent une puissante approche thérapeutique, cliniquement validée, pour lutter contre un grand nombre de maladies graves et invalidantes. Créée en 2002, Alnylam offre une vision audacieuse de la recherche scientifique selon laquelle des possibilités scientifiques peuvent devenir une réalité en s'appuyant sur une solide plateforme de découvertes et sur un portefeuille étoffé de médicaments expérimentaux, dont quatre sont parvenus à un stade de développement avancé. Alnylam a prévu de poursuivre sa stratégie « Alnylam 2020 », qui consiste à bâtir une entreprise biopharmaceutique multi-produits et au stade de la commercialisation, bénéficiant d'un portefeuille viable de médicaments fondés sur l'ARNi pour répondre aux besoins des patients disposant d'options thérapeutiques limitées ou inadéquates. Alnylam, dont le siège social est situé à Cambridge, Massachusetts, emploie plus de 800 personnes aux États-Unis et en Europe. Pour de plus amples informations sur nos collaborateurs, nos activités scientifiques et nos produits en développement, vous pouvez consulter le site www.alnylam.com et suivre Alnylam sur Twitter ou LinkedIn.
