| 29 Août 2014
Le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments s’est réuni du 08 au 10 juillet à Londres. Ce Comité est chargé d’examiner les demandes de désignations déposées par des personnes physiques ou morales souhaitant développer des médicaments destinés au traitement de maladies rares, appelés médicaments « orphelins ». Le COMP a rendu au cours de cette session des avis favorables pour 27 désignations de médicaments orphelins et un avis défavorable pour un médicament.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 27 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
- La maladie de Fabry ((3S)-1-azabicyclo[2.2.2]oct-3-yl{2-[2-(4-fluorophenyl)-1,3-thiazol-4-yl]propan-2-yl}carbamate)
- La myopathie de Duchenne (17α,21-dihydroxy-16α-methyl-pregna-1,4,9(11)-triene-3,20-dione)
- Le syndrome de Schnitzler (gevokizumab)
- La mucoviscidose (association de lumacaftor et d’ivacaftor à dose fixe)
- Le déficit congénital en facteur VII (facteur VIIa recombinant modifié avec 3 séquences terminales de la gonadotropine chorionique humaine β)
- L’hémophilie A (facteur VIIa recombinant modifié avec 3 séquences terminales de la gonadotropine chorionique humaine β)
- L’hémophilie B (facteur VIIa recombinant modifié avec 3 séquences terminales de la gonadotropine chorionique humaine β)
- Le syndrome myélodysplasique (Protéine de fusion recombinante consistant en une forme modifiée du domaine extracellulaire du récepteur IIB de l’activine humaine qui se lie au domaine Fc de l’IgG1 humaine)
- Le déficit en apolipoprotéine A-I (complexe d’apolipoprotéine A-I recombinante humaine et de phospholipides)
- Le déficit du transporteur à ATP-binding cassette A1 (complexe d’apolipoproteine A-I recombinante humaine et de phospholipides)
- La dysplasie bronchopulmonaire (rétinol)
- La polykystose hépatique autosomique dominante (ascorbate de sodium et bisulfite de ménadione de sodium)
- La pancréatite aiguë (ulinastatin)
- Le cancer du poumon à petites cellules (2-(2-methyl-5-nitro-1H-imidazol-1-yl)ethylsulfamide)
- La leucémie aiguë myéloïde (4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-chloro-2-fluoro-phenyl)-3-(3-chloro-2-fluoro-phenyl)-4-cyano-5-(2,2-dimethyl-propyl)-pyrrolidine-2-carbonyl]-amino}-3-methoxy-benzoic acid ; (Z)-3-(3-(3,5-bis(trifluoromethyl)phenyl)-1H-1,2,4-triazol-1-yl)-N'-(pyrazin-2-yl)acrylohydrazide)
- Le syndrome de Crigler-Najjar (vecteur viral adeno-associé de sérotype 8 contenant le gène humain UGT1A1)
- Le lymphome T cutané (anticorps monoclonal humanisé IgG1 anti KIR3DL2 humain)
- Le déficit en pyruvate kinase (vecteur lentiviral contenant le gène humain de la pyruvate kinase (PKLR)) hépatique et érythrocytaire)
- La prévention des lésions d’ischémie-reperfusion associée à la transplantation d’organe solide (conjugué macromoléculaire de l’héparine sodique et de polymère)
- Le lymphome B diffus à grandes cellules (Obinutuzumab ; (Z)-3-(3-(3,5-bis(trifluoromethyl)phenyl)-1H-1,2,4-triazol-1-yl)-N'-(pyrazin-2-yl)acrylohydrazide)
- La mastocytose (diamine oxydase recombinante humaine)
- L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (S3,S13-cyclo(D-tyrolsyl-L-isoleucyl-L-cysteinyl-L-valyl-1-methyl-L-tryptophyl-L-glutaminyl-L-aspartyl-L-tryptophyl-N-methyl-L-glycyl-L-alanyl-L-histidyl-L-arginyl-L-cysteinyl-N-methyl-L-isoleucinamide)
- La cirrhose biliaire primitive (variant du facteur 19 de croissance des fibroblastes humain recombinant)
- L’encéphalomyopathie mitochondriale neurogastrointestinale (produit de thérapie génique contenant le gène humain TYMP)
- Le cancer du pancréas ([5-amino-1-(4-fluoro-phenyl)-1H-pyrazol-4-yl]-[3-(2,3-dihydroxy-propoxy)-phenyl]-methanone).
Le COMP a également rendu un avis défavorable pour la désignation médicament orphelin d’un médicament dans la polykystose rénale autosomique dominante.
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Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques Les médicaments "orphelins" sont destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic de maladies rares, graves ou entraînant une menace pour la vie et dont la prévalence ne dépasse pas 5 cas sur 10 000 personnes dans l’Union Européenne. Les entreprises pharmaceutiques sont peu enclines à développer ces médicaments dans les conditions normales de marché, leur coût de mise sur le marché ne pouvant être compensé par les ventes escomptées en l’absence de mesure d’incitation. Ainsi, a été adopté le Règlement (CE) N° 141/2000 qui établit des critères pour désigner un médicament orphelin et prévoit des mesures d’incitations spécifiques dont notamment une exclusivité commerciale, une assistance à l’élaboration de protocoles et des exonérations de redevance. |