| 03 Février 2017
PARIS, France - 2 février 2017 - Lysogene, société biopharmaceutique (la « Société ») spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (« SNC »), annonce aujourd'hui que la FDA* a accordé la désignation de médicament orphelin au LYS-GM101, candidat médicament de la Société bientôt en développement clinique, pour le traitement de la Gangliosidose à GM1 (« GM1 »).
« La désignation de médicament orphelin par la FDA pour LYS-GM101 est une importante étape réglementaire, qui va faciliter son développement clinique. La poursuite du développement thérapeutique dans cette maladie neurodégénérative sévère au besoin médical non satisfait est une bonne nouvelle pour les patients. Nous avons hâte de commencer la prochaine phase d'essai clinique I/II (LYS-GM101) d'ici la fin du premier semestre 2018, conformément au calendrier annoncé précédemment » déclare Karen Aiach, Co-fondatrice et Directrice Générale. LYS-GM101 est conçu afin de corriger l'action d'un gène défectueux dans les cellules des patients atteints de GM1, ce qui permettra de produire une enzyme fonctionnelle et de prévenir la nature progressive des dommages neurologiques causés par GM1. À propos de la désignation de « Médicament Orphelin » La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d'encourager le développement de thérapies pour traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies ou pathologies affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis ; ou plus de 200 000 personnes s'il n'existe pas d'attente raisonnable sur le fait que le coût de production du médicament ne soit couvert par les ventes de celui-ci. La désignation de médicament orphelin, aux États-Unis, permet au fabriquant de bénéficier de mesures et d'avantages, notamment d'une période d'exclusivité de commercialisation de 7 ans à condition que soit approuvé le candidat médicament. Ce statut permet également, dans certains cas, au fabricant satisfaisant à certaines exigences, de bénéficier d'incitations financières comme la possibilité de postuler à des financements annuels, le programme d'aide à l'élaboration des protocoles d'étude clinique et l'exonération potentielle des frais d'utilisation, ou PDUFA (Prescription Drug User Fee Act). À propos de GM1 La Gangliosidose à GM1 est une maladie rare neurodégénérative caractérisée par des retards cognitifs et moteurs de développement graves entraînant la mort précoce. La maladie est causée par une mutation du gène GLB1 qui code pour la bêta-galactosidase, une enzyme nécessaire au recyclage de la molécule GM1-gangliosidose dans les neurones. Ce lipide du cerveau est essentiel pour un fonctionnement normal, mais son accumulation entraine une neurodégénerescence et des symptômes neurologiques sévères. A la connaissance de la Société, il n'existe à ce jour aucun traitement permettant de stabiliser ou ralentir l'état clinique des patients atteints de GM1. À propos de Lysogene Lysogene est une société de biotechnologie au stade clinique, pionnière dans la recherche fondamentale et le développement clinique de thérapies géniques utilisant des vecteurs dérivés de virus adéno-associés pour traiter des maladies rares et mortelles du SNC de l'enfant, pour lesquelles il n'existe aujourd'hui, à la connaissance de la Société, aucun traitement. Depuis 2009, Lysogene a mis en place une solide plateforme et un réseau important, avec des produits innovants dans la MPS IIIA et dans la gangliosidose à GM1, pour s'affirmer comme un des leaders mondiaux de la thérapie génique dans les maladies rares et mortelles du système nerveux central.