Alnylam et Sanofi rapportent les premiers résultats positifs de l’étude de phase 3 APOLLO consacrée au Patisiran dans le traitement de l’amylose héréditaire à la transthyrétine avec polyneuropathie

- L’agent thérapeutique expérimental ARNi, Patisiran, a atteint ses critères d’évaluation primaire et tous ses critères secondaires avec une réduction hautement significative de la progression des neuropathies et une amélioration de la qualité de vie à 18 mois, comparativement au placebo.

- Alnylam compte soumettre une demande d'autorisation de nouveau médicament (NDA, New Drug Application) à la fin de 2017 et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) au début de 2018.

- Les résultats complets de l’étude seront présentés au 1er Congrès européen consacré aux amyloses héréditaires en novembre.

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : ALNY), leader du développement d’agents thérapeutiques ARNi, et Sanofi Genzyme, l’entité globale Médecine de spécialités de Sanofi, annoncent aujourd’hui que l’étude de phase 3 APOLLO consacrée au Patisiran, un agent thérapeutique ARNi expérimental développé dans le traitement de l’amylose héréditaire à la transthyrétine avec polyneuropathie, a atteint son critère d’évaluation principal et l’ensemble de ses critères d’évaluation secondaires. Le critère d’évaluation principal de l’étude était la variation du score modifié des atteintes neuropathiques (mNIS+7) à 18 mois, comparativement au score de départ. Le principal critère d’évaluation secondaire était l’amélioration de la qualité de vie évaluée au moyen du questionnaire de qualité de vie de Norfolk applicable à la neuropathie diabétique (Norfolk QOL-DN).